Agencia Europea de Medicamentos

Luxturna recomendada para su aprobación por la EMA


European Medicines Agency

      Luxturna, la primera opción de tratamiento para la distrofia retiniana hereditaria con mutaciones del gen RPE65, recomendada para su aprobación por la Agencia Europea de Medicamentos

Las enfermedades hereditarias de la retina son formas de ceguera en las que aparecen problemas de visión en niños o adultos jóvenes y pueden progresar a la pérdida total de la vista. Son una serie de enfermedades que pueden ser causadas por uno de más de 200 genes conocidos. Las mutaciones del gen RPE65, que codifica una de las enzimas involucradas en la bioquímica de la captura de luz por las células de la retina, dificultan la capacidad del paciente para detectar la luz. Es una enfermedad severamente debilitante, caracterizada por una pérdida progresiva de la visión. La mayoría de los pacientes estarán ciegos cuando sean adultos jóvenes. Actualmente no hay tratamiento para esta enfermedad; el apoyo a los pacientes se limita a las medidas que permiten el control de la enfermedad, como las ayudas para la baja visión.

Luxturna está indicado para pacientes con mutaciones bialélicas confirmadas del gen RPE65 (es decir, pacientes que han heredado la mutación de ambos padres) y que tienen suficientes células retinianas viables. Es la primera terapia genética que se recomienda para la aprobación de una enfermedad de la retina. Luxturna funciona administrando un gen funcional RPE65 en las células de la retina a través de una única inyección retiniana, que restablece la vía de producción de la enzima requerida, mejorando así la capacidad del paciente para detectar la luz.

La semana pasada, el Comité de Medicamentos de Uso Humano (EMA) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) recomendó la autorización de comercialización de la terapia génica Luxturna (voretigene neparvovec) para el tratamiento de adultos y niños con distrofia retiniana hereditaria causada por RPE65 mutaciones genéticas, un raro trastorno genético que causa la pérdida de la visión y generalmente conduce a la ceguera. El dictamen del CHMP se basa en la evaluación del comité de expertos sobre productos terapéuticos avanzados (ATMP) de EMA, el Comité de terapias avanzadas (CAT). Luxturna fue designado como medicamento huérfano y un ATMP y EMA proporcionaron asistencia de protocolo al solicitante durante el desarrollo del medicamento.

La opinión adoptada por el CHMP es un paso intermedio en el camino de Luxturna hacia el acceso del paciente. El dictamen se enviará ahora a la Comisión Europea para la adopción de una decisión sobre una autorización de comercialización a escala de la UE. Una vez que se haya concedido la autorización de comercialización, las decisiones sobre el precio y el reembolso se tomarán a nivel de cada Estado miembro, teniendo en cuenta la posible función / uso de este medicamento en el contexto del sistema nacional de salud de ese país.

Luxturna se estudió en 41 pacientes. En el ensayo clínico principal que respalda la aprobación de Luxturna, los pacientes tratados con el medicamento mostraron una mejoría significativa de la visión nocturna, uno de los síntomas típicos de la enfermedad, después de un año, mientras que no se observó mejoría en el grupo de control. Los efectos secundarios más comunes fueron hiperemia conjuntival (enrojecimiento de los ojos), cataratas y aumento de la presión intraocular. Dada la novedad del tratamiento y el número limitado de pacientes tratados, el CHMP requiere que la compañía garantice el seguimiento a largo plazo de los pacientes para confirmar la eficacia y seguridad continuas de Luxturna. Se acordaron estudios de seguimiento, incluido un estudio de seguridad posterior a la autorización (PASS) basado en un registro de enfermedad en pacientes con pérdida de visión debido a una distrofia retiniana heredada causada por mutaciones confirmadas de RPE65 bialélica, así como un programa de seguimiento de 15 años de los resultados de eficacia y seguridad para todos los pacientes tratados en el programa clínico.

Este anuncio es un paso importante y positivo que acerca a los pacientes con mutaciones bialélicas confirmadas del gen RPE65 a un tratamiento para la ceguera hereditaria. También resalta la importancia del diagnóstico genético específico: conocer las mutaciones genéticas que causan la enfermedad de un individuo es fundamental para acceder a terapias génicas como Luxturna. Puede leer más sobre el llamado de RI para acceder a las pruebas genéticas aquí. Consulte el sitio web de la EMA para obtener más información y más actualizaciones sobre aprobaciones.

 


Publicado el martes 25 de septiembre de 2018 en Retina

Fuente: Retina International

Enlace: http://www.retina-international.org/luxturna-first-treatment-option-hereditary-retinal-dystrophy-mutations-rpe65-gene-recommended

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