Síndrome de Usher

FFB y ProQR unidos para el síndrome de Usher tipo 2A


QR-421a recibió la designación de medicamento huérfano de la FDA

      Foundation Fighting Blindness proporcionará hasta $ 7.5 millones en fondos para desarrollar el candidato QR-421a de ProQR para el síndrome de Usher tipo 2A 12

Foundation Fighting Blindness y ProQR han establecido una asociación para desarrollar QR-421a para el síndrome de Usher tipo 2A, que apunta a mutaciones en el exón 13 del gen causante USH2A. Foundation Fighting Blindness proporcionará un cofinanciamiento basado en hitos de hasta $ 7.5 millones para ProQR para avanzar el programa a la clínica. QR-421a recibió la designación de medicamento huérfano de la FDA.

Actualmente no hay terapias disponibles comercialmente o en desarrollo clínico para la pérdida de la visión asociada con el síndrome de Usher tipo 2A. QR-421a es parte del creciente flujo de oftalmología de ProQR que también incluye candidato principal, QR-110 para amaurosis congénita de Leber 10 actualmente en ensayos clínicos, y tres programas adicionales, QR-411 que abordan otra mutación genética que resulta en síndrome de Usher tipo 2A, QRX-1011 para la enfermedad de Stargardt y QRX-504 para la distrofia corneal endotelial de Fuchs. Se espera que QR-421a avance hacia la clínica en 2018, con datos clínicos esperados para 2019.

El Instituto de Investigación Clínica de Foundation Fighting Blindness (FFB-CRI) también ha lanzado un estudio de historia natural en 120 personas con mutaciones USH2A. El estudio, conocido como RUSH2A ("R" significa "tasa de progresión"), se lanzó en 2017 y se está llevando a cabo en alrededor de 20 centros clínicos en todo el mundo.

Los investigadores de RUSH2A utilizarán una variedad de tecnologías para controlar los cambios en la visión y la estructura de la retina a fin de documentar y analizar la progresión de la enfermedad. El conocimiento y los datos obtenidos de este ensayo están destinados a proporcionar una mejor comprensión de cómo las mutaciones USH2A afectan la gravedad y la progresión de la pérdida de la visión y ayudan a informar el desarrollo de QR-421a.

"Formar equipos con socios corporativos para ayudar a las terapias prometedoras a avanzar en el desarrollo preclínico y clínico es fundamental para la estrategia de FFB, por lo que estamos muy contentos de formar parte de esta asociación con ProQR", dijo Benjamin R. Yerxa, PhD, CEO de Foundation Fighting Blindness. "El hecho de que actualmente no hay tratamientos disponibles para el síndrome de Usher tipo 2A hace que este trabajo sea mucho más emocionante y crítico". QR-421a para el síndrome de Usher es el segundo programa en la creciente línea de oftalmología de ProQR programada para ensayos clínicos.

El programa líder en la cartera de oftalmología, QR-110, se encuentra actualmente en un ensayo de seguridad y eficacia de Fase 1/2 en pacientes adultos y pediátricos con amaurosis congénita de Leber 10, debido a la mutación p.Cys998X en el gen CEP290. Esta tubería también contiene varias otras moléculas para enfermedades oculares genéticas, incluyendo QR-411 para el síndrome de Usher tipo 2A debido a la mutación PE40, QRX-1011 para la enfermedad de Stargardt y QRX-504 para Fuchs endotelial

 


Publicado el miércoles 14 de febrero de 2018 en Retina

Fuente: Retina International

Enlace: http://www.retina-international.org/foundation-fighting-blindness-and-proqr-enter-partnership-ushers-type-2a

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