Retina Internacional

Mensaje de Christina Fasser presidenta de Retina Internacional


Christina Fasser, presidenta de Retina International

      Como organización basada en el objetivo de financiar y apoyar la investigación de las distrofias retinianas para encontrar tratamientos y curas, podemos celebrar la aprobación de una terapia como un avance, pero no debemos olvidar la gran necesidad de una inversión continua en investigación para nuestro sector con el fin de abordar una gran necesidad no satisfecha.

La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) en los Estados Unidos aprobó la primera terapia génica para tratar una enfermedad hereditaria el martes 19 de diciembre de 2017. Aunque una terapia génica fue aprobada para una enfermedad rara en Europa hace varios años y la FDA ya aprobó dos terapias genéticas este año, una para una forma de leucemia y otra para una forma de linfoma, esta es la primera vez que tal terapia ha sido aprobada para una distrofia retiniana heredada (IRD) y marca una nueva era de esperanza para nuestra comunidad en general.

El tratamiento aprobado se llama Luxturna, y es un virus genéticamente modificado que transporta un gen saludable a la retina de pacientes que nacen con una forma de LCA llamada RPE65. Esta es una enfermedad rara que destruye las células de la retina necesarias para una buena visión.

En las pruebas con pacientes, el tratamiento a menudo produjo muy buenos resultados, restaurando la capacidad de los pacientes de ver cosas que antes no podían ver, como las estrellas, la luna y las caras de sus padres. El tratamiento también permitió a los pacientes hacer muchas cosas que antes eran imposibles, como leer, jugar deportes, andar en bicicleta y salir a la calle por la noche.

"La aprobación de hoy marca otra primicia en el campo de la terapia génica", dijo la Comisión de la FDA Scott Gottlieb en un comunicado anunciando la decisión. "Este hito refuerza el potencial de este enfoque innovador en el tratamiento de una amplia gama de enfermedades desafiantes".

La terapia génica es, de hecho, prometedora para muchas otras formas de distrofia retiniana hereditaria y en otras afecciones, como la degeneración macular relacionada con la edad (DMAE). Con la aprobación de Luxturna, tenemos razón en ser optimistas. Sin embargo, queda mucho por hacer en esta comunidad para aumentar nuestro conocimiento de cuáles son algunas de las condiciones más complejas y heterogéneas que existen. Se han descrito más de 220 defectos genéticos diferentes bajo la etiqueta de IRD, estos incluyen afecciones como RP, Choroiderimia, Achromatopsia, síndrome de Usher, enfermedad de Stargardt, LCA y otros.

Si bien hay grandes avances en algunas de estas condiciones y están en la etapa de prueba, lo que significa que están en ensayos clínicos con humanos o se acercan a ellos, muchos más se muestran prometedores, pero aún se encuentran en la etapa básica de investigación y recién ahora comienzan su viaje para convertirse en un tratamiento potencial.

La otra área crítica que es fundamental para el desarrollo de terapias y el acceso a ellas es la prueba genética. En 2017, Retina International, junto con el apoyo de sus miembros y SMAB, desarrolló un conjunto de herramientas educativas en línea sobre la importancia del acceso y el reembolso de los servicios de pruebas genéticas para IRD. El kit de herramientas titulado Alerta roja destaca la necesidad urgente de comprender y proporcionar estos servicios. se puede encontrar en nuestro sitio web http://www.retina-international.org/toolkit-redalert

La decisión de la FDA de aprobar Luxturna sigue una recomendación unánime a su favor por parte de un comité asesor que coincidió con el Día Mundial de la Vista el 12 de octubre de 2017. Retina International celebra la decisión de aprobar ahora el tratamiento y felicita a todos los que han llevado la terapia a esta etapa. El equipo de investigadores dirigido por Jean Bennett y Albert Maguire e incluye a muchos miembros de Retina International SMAB de todo el mundo, los pacientes que participaron en los procesos, los que invirtieron en el desarrollo de la terapia, incluida Spark Therapeutics, que ahora la llevan al mercado.

Devolverle la luz a las vidas de aquellos que lo han perdido es algo extraordinario y una oportunidad que cambia la vida de aquellos pacientes que son elegibles para recibir tratamiento. Les deseamos todo lo mejor.

En esta época del año, también les deseamos a nuestros miembros y seguidores, a sus familias y a las personas cercanas a ustedes una maravillosa temporada festiva y esperamos trabajar con todos ustedes en 2018.

 

Christina Fasser, presidenta de Retina International

 


Publicado el viernes 22 de diciembre de 2017 en Retina

Fuente: Retina International

Enlace: http://www.retina-international.org/message-our-president

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