Gen RPE65

Ensayo clínico pediátrico en Amaurosis Congénita de Leber


MeiraGTx, una compañía de terapia génica con sede en Londres y Nueva York

      MeiraGTx recibe una designación de enfermedad pediátrica rara para el tratamiento del ACV y trata al primer paciente pediátrico en la Fase 1/2 de un ensayo clínico.

MeiraGTx, una compañía de terapia génica con sede en Londres y Nueva York, anunció que las Oficinas de Desarrollo de Productos Huérfanos y Terapéutica Pediátrica de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) han otorgado la designación de enfermedades pediátricas infrecuentes al candidato a producto de terapia génica AAV2 / 5-OPTIRPE65 (A001) para el tratamiento de pacientes con Amaurosis Congénita de Leber debido a mutaciones en el gen RPE65 (LCA2). A001 recibió anteriormente la designación de medicamento huérfano de la FDA para el tratamiento de LCA2 en 2016.
 
A001 es una terapia génica en investigación del virus adenoasociada (AAV2 / 5) diseñada para administrar un ADNc de RPE65 optimizado en codones bajo el control de un promotor específico de RPE sintético en la parte posterior del ojo. A001 se administra mediante inyección subretiniana de hasta 1 ml para cubrir la mayor área posible de retina viable.
 
"La decisión de la FDA de otorgar la designación de enfermedad pediátrica rara a A001, junto con la designación de medicamento huérfano previamente recibido, subraya la urgencia de desarrollar terapias efectivas para enfermedades pediátricas raras como LCA2", dijo Zandy Forbes, Ph.D., presidente y CEO de MeiraGTx. "Estamos satisfechos con el rápido progreso en nuestro estudio clínico de LCA2 y estamos muy contentos de incluir pacientes pediátricos con este trastorno genético grave tanto en Europa como en los EE. UU."
 
MeiraGTx está llevando a cabo un ensayo de escalonamiento de dosis Fase I / II de etiqueta abierta y multicéntrico de A001 en hasta 27 pacientes, de 3 años en adelante, diagnosticados con LCA2 de inicio temprano grave. El punto final primario del estudio es determinar la seguridad del tratamiento. Los puntos finales secundarios incluyen una mejoría en la función visual que incluye un laberinto de movilidad, función retiniana, estructura de retina y medidas de calidad de vida. MeiraGTx ha completado las tres cohortes de escalada de dosis de pacientes adultos en este estudio y en noviembre de 2017, el primer paciente pediátrico fue tratado en el Moorfields Eye Hospital de Londres.
 
En octubre de 2017, la FDA aceptó la solicitud de Investigación de Drogas Nuevas (IND) para A001 que abre el camino para el tratamiento de pacientes pediátricos en los Estados Unidos.
 
Acerca de la Designación de Enfermedades Pediátricas Raras

La FDA puede otorgar una designación de enfermedad pediátrica rara a medicamentos y productos biológicos destinados a tratar enfermedades huérfanas que afectan a menos de 200,000 pacientes en los EE. UU., Principalmente menores de 18 años o menos. La designación brinda incentivos para avanzar en el desarrollo de tratamientos de enfermedades raras, incluido el acceso a los programas acelerados de revisión y aprobación de la FDA. Además, según el programa de Vales de Revisión de Prioridad de Enfermedades Pediátricas Raras de la FDA, un patrocinador que recibe aprobación para una solicitud de licencia de biología para una enfermedad pediátrica rara puede recibir un cupón para una revisión de prioridad de una solicitud de comercialización posterior para un producto diferente.
 
Acerca de LCA

La Amaurosis Congénita de Leber (LCA, por sus siglas en inglés) es un grupo de distrofias retinianas autosómicas recesivas y de inicio temprano que causan deterioro severo de la visión en la infancia. El déficit subyacente en hasta el 16 por ciento de todos los casos de LCA se encuentra en el gen RPE65, que juega un papel clave en la regeneración del pigmento visual después de la exposición a la luz. Actualmente no hay un tratamiento aprobado disponible que pueda mejorar la vista o proteger contra el deterioro progresivo de la vista para las personas con LCA.

 


Publicado el lunes 11 de diciembre de 2017 en Retina

Fuente: Retina International

Enlace: http://www.retina-international.org/industry-news-meiragtx-receives-rare-pediatric-disease-designation-treatment-lca-and-treats-first

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