Volker Busskamp gana premio por la investigación de la Retinitis Pigmentosa


      El joven investigador ha sido galardonado por su contribución a un enfoque de terapia génica para tratar la retinosis pigmentaria y para el desarrollo de circuitos neuronales artificiales.

FRANKFURT. El Dr. Volker Busskamp, ​​Líder del Grupo de Investigación del Centro de Investigación de Terapias Regenerativas de la Universidad de Dresden (CRTD), recibe hoy el Premio de Paul Ehrlich y Ludwig Darmstaedter de 60.000 € para 2017 en la Paulskirche de Frankfurt. Como biotecnólogo, neurocientífico y investigador de células madre, Busskamp está recibiendo reconocimiento por su investigación neurobiológica orientada a la aplicación excepcional, que se refleja en estudios clínicos de terapia génica sobre la retinitis pigmentosa y una herramienta robusta y versátil para la investigación básica. "El trabajo de Busskamp es un buen ejemplo de investigación traslacional, la rápida transferencia de los hallazgos de la investigación básica a la investigación clínica", escribió el Consejo Científico para fundamentar su decisión. El Profesor Harald zur Hausen presentará el Premio Paul Ehrlich y Ludwig Darmstaedter para Jóvenes Investigadores.

Busskamp ha trabajado en la retinosis pigmentaria durante casi una década. La retina tiene dos tipos de fotorreceptores, conocidos como varillas y conos. Las barras son responsables de la vista en el crepúsculo y en la noche, mientras que los conos son necesarios para ver en la luz del día. En la retinosis pigmentaria, las varillas degeneran como resultado de mutaciones. A medida que la enfermedad progresa, los conos también pierden sus antenas sensibles a la luz, aunque persisten por algún tiempo en la retina antes de morir gradualmente. Junto con Botond Roska del Instituto Friedrich Miescher de Basilea, Busskamp desarrolló tres enfoques de terapia génica. Busskamp estuvo involucrado en el desarrollo de uno de los conceptos, mientras que los otros dos se basan en su trabajo. Los conceptos se desarrollaron en ratones ciegos. Uno de los tres conceptos está ahora en la etapa de desarrollo clínico.

Busskamp estuvo involucrado en un enfoque en el que un gen sensible a la luz extranjero se implantó en las células de la retina interior, creando así fotorreceptores artificiales. La percepción de la luz se desplazó de los fotorreceptores defectuosos de la retina a la capa interna de la retina, que normalmente no está implicada en la percepción de la luz. Un segundo enfoque de terapia génica fue tratar directamente a los fotorreceptores defectuosos. Busskamp insertó un gen sensible a la luz en los conos que no funcionaban y que aún no habían degenerado y por lo tanto restaurado su sensibilidad perdida a la luz. Es de notar que este enfoque fue probado con éxito en retinae post-mortem humana. Basado en estos conceptos, la empresa francesa Gensight está desarrollando enfoques de terapia génica para uso clínico. Busskamp también demostró que las antenas sensibles a la luz de los fotorreceptores siguen siendo funcionales si sólo dos ácidos ribonucleicos pequeños están presentes. Estas secuencias están también bajo consideración para la terapia génica.

En el CRTD, Busskamp está trabajando en circuitos neuronales artificiales que monta de diferentes tipos de células. "Estos circuitos artificiales son como pequeñas computadoras biológicas", explica el ganador del Premio Jóvenes Investigadores. "Pueden usarse como modelos de enfermedad o en investigación básica". Busskamp obtiene neuronas mediante la diferenciación de células madre pluripotentes humanas inducidas. Dado que este proceso tiene que ser estandarizado para que los mismos tipos de células neuronales se producen y por lo tanto se pueden montar circuitos neuronales idénticos, Busskamp está investigando las condiciones para una diferenciación robusta. Su objetivo es producir de forma fiable tanto como sea posible de los 320 diferentes tipos de células neuronales. Su enfoque se basa en la biología de sistemas. "Si conocemos los factores involucrados en los diferentes procesos de diferenciación, podemos diseñar ciertos tipos de células para obtener una caja de herramientas única para la investigación", dice Busskamp. "Algo así como un panel de conmutación para la diferenciación neuronal dirigida a partir de células madre.Los circuitos montados contribuirá a la comprensión del procesamiento neuronal humano y la transmisión en la salud y la enfermedad".

Breve biografía del Dr. Volker Busskamp

Volker Busskamp nació en Bocholt, Alemania, en 1980. Estudió biotecnología en la TU Braunschweig. En 2006 Busskamp fue aceptado para el programa internacional "Fronteras en genética" en Ginebra, donde hizo su diploma de posgrado en biología. Busskamp completó su doctorado con el Prof. Botond Roska en el Instituto Friedrich Miescher en Basilea y fue becario postdoctoral con el Prof. George Church en la Escuela de Medicina de Harvard en Boston. En 2014, Busskamp fue nombrado Jefe del Grupo de Investigación en el Centro de Investigación de Terapias Regenerativas de la TU Dresden (CRTD). La VolkswagenStiftung concedió una beca "Freigeist" a Busskamp y recibió una subvención inicial del Consejo Europeo de Investigación (ERC).

 


Publicado el domingo 26 de marzo de 2017 en Retina

Fuente:

Enlace: http://www.goethe-university-frankfurt.de/65765557/009

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